Благотворительный госфонд «Круг добра» совместно с Федеральной антимонопольной службой добились значительного снижения цены на первый генотерапевтический препарат «Элевидис» (деландистроген моксепарвовек) от американской Sarepta Therapeutics. Это первое в мире средство для однократного введения для генозаместительной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). В России оно не зарегистрировано.
«В результате переговоров цена на один из самых дорогих препаратов в мире была снижена на 18% – на €400 000, до €2,2 млн», – сообщили в пресс-службе госфонда.
Лекарства, зарегистрированные в России, по заявкам фонда закупает Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава. Поставщика определяют по итогам электронных аукционов. Что касается незарегистрированных препаратов, «Круг добра» приобретает их самостоятельно по итогам переговоров с производителями. Для терапии мышечной дистрофии Дюшенна за счет средств фонда закупается несколько дорогостоящих лекарств. Однако каждое из них подходит лишь определенной группе пациентов с этим заболеванием. Снижение цены на закупаемые лекарства позволяет фонду продолжить рассмотрение новых препаратов для терапии тяжелых и редких заболеваний на предмет включения в перечни.
«Элевидис» показан для детей 4-5 лет с подтвержденной мутацией в гене DMD, кроме имеющих делеции в экзоне 8 и/или экзоне 9 в гене DMD. В фонде отметили, что для детей этой возрастной группы клинические испытания показали наиболее благоприятный результат. Закупки этого препарата для них начались в 2024 году. Россия – одна из первых стран, где детям с МДД стал доступен генозаместительный препарат однократного введения. Терапию получили уже 69 человек. Всего в 2021-2024 годах помощь фонда получил 531 ребенок с этим заболеванием.
Ранее сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев предложил увеличить возраст пациентов госфонда «Круг добра» как минимум до 21 года. Вопрос о совершенствовании механизма лекарственного обеспечения пациентов старше 18 лет также был поднят в ходе заседания комитета по социальной политике, которое прошло в феврале.
Президент РФ Владимир Путин подписал указ о создании фонда «Круг добра» в январе 2021 года. Его приоритетной задачей является в том числе реализация дополнительного механизма организации и финансового обеспечения лекарствами и медизделиями детей с жизнеугрожающими и редкими заболеваниями. Перечень заболеваний фонда насчитывает 100 наименований.
Источник: GxP News
